Liek Hemgenix, ktorý sa úrad FDA rozhodol schváliť, bude pri cene 3,5 milióna dolárov tým najdrahším na svete. Ide o génovú terapiu, ktorá má pomôcť pacientom trpiacim hemofíliou typu B.
Liek je drahý, no v konečnom dôsledku pre pacientov výhodnejší
Federálny úrad pre kontrolu liečiv Spojených štátov amerických (FDA) schválil nový liek, ktorý má pomôcť pacientom s ojedinelou poruchou zrážanlivosti krvi, informuje Science Alert. Jediná dávka lieku s názvom Hemgenix ale bude stáť 3,5 milióna dolárov, čo z neho robí doteraz najdrahší schválený liek na svete.
Ide o génovú terapiu, ktorá má pomôcť pacientom trpiacim hemofíliou typu B. Ochorenie postihuje najmä mužov a prejavuje sa náhlym krvácaním, ktoré je veľmi náročné zastaviť. Pri pacientoch s vážnym priebehom ochorenia je nevyhnutné nastaviť liečebný režim, ktorý je ale finančne náročný a jeho efektivita sa časom znižuje.
Vedci odhadujú, že človek trpiaci stredne závažnou alebo závažnou formou hemofílie typu B zaplatia počas svojho dospelého života za liečbu 21 až 23 miliónov dolárov. Liečba v Európe je menej nákladná, stále však vyjde pacienta na milióny. Aj keď je teda Hemgenix drahý, pacientovi sa podáva vnútrožilovo len jednorazovo.
Je otázne, koľko bude stáť v iných krajinách
Bezpečnosť a účinnosť Hemgenixu zatiaľ potvrdili dve štúdie. V jednej z nich až 54 % pacientov po podaní lieku potrebovalo v súčasnosti dostupnú liečbu menej často. Výskyt ťažkého krvácania sa u týchto pacientov zredukoval o 50 %. Samozrejme, každý z pacientov musí byť monitorovaný vzhľadom na výskyt vedľajších príznakov, ako sú napríklad bolesti hlavy či príznaky podobné chrípke.
Na tejto génovej terapii pracovali vedci viac ako 20 rokov. Zatiaľ nie je jasné, či dokáže ochorenie celkom vyliečiť, prvé výsledky sú ale sľubné. Pre výskum závažných, no zriedkavo sa vyskytujúcich ochorení má FDA vyčlenené špeciálne prostriedky. Liek Hemgenix je samostatnou kategóriou vzhľadom na to, že pomôže menšej skupine ľudí. Je potrebné výskum takýchto ochorení osobitne podporiť, inak by mohli zapadnúť prachom.
Najbližších 7 rokov bude liek dostupný len na americkom trhu. Držiteľom rekordu bol doteraz liek (taktiež na báze génovej terapie) na liečbu spinálnej svalovej atrofie. Jedna dávka stojí 2 milióny dolárov. Mnohí ceny liekov kritizujú a tvrdia, že výrobcovia využívajú situáciu a profitujú na chorých. Bude zaujímavé vidieť, aké budú ceny za Hemgenix, keď bude dostupný aj v iných kútoch sveta, nielen v Amerike.
Najnovšie články
Nahlásiť chybu v článku