Prelom v liečbe genetických chorôb. Špeciálne nožnice chybnú časť v DNA jednoducho vystrihnú

Je možné, že už o niekoľko rokov si dáme genetické choroby jednoducho „vystrihnúť“. Vedci z USA totiž vyvinuli nový systém na úpravu genómu. Ten je presnejší a efektívnejší ako súčasne využívaný CRISPR. 

Zatiaľ čo CRISPR-Cas9 je revolučná technológia, ktorá položila moderné základy pre editáciu genetického kódu, vrátane opravy častí, ktoré sú zodpovedné za genetické choroby, stále existujú obavy z jeho nepresnosti. Mnohí sa totiž obávajú vzniku indel, teda nekontrolovateľných inzercií a delécií v genetickom kóde.

Ako uvádza portál Science Alert, vedci z Broad Institute z MIT a Harvardovej univerzity vytvorili metódu, ktorú nazvali „Prime editing“. Vďaka využitiu nového proteínu dokážu veľmi presne zamerať miesto v géne a vystrihnúť jeho časť bez toho, aby vznikal „odpad“ v podobe indel ako pri CRISPR.

„Nevieme o inej technológii na úpravu génov v bunkách cicavcov, ktorá ponúka takú univerzálnosť a presnosť s tak malým počtom vedľajších produktov,“ hovorí biológ David Liu z Broad Institute.

Základom metódy „Prime editing“ je enzým nazývaný reverzná transkriptáza. Pre porovnanie, CRISPR používa enzým Cas9 na strihanie reťazcov DNA, kde sa potom vkladá nová genetická informácia.

„Prime editing“ ale nerobí CRISPR konkurenciu, ale dopĺňa ho. Keď sa použitím Cas9 odstrihne jeden reťazec DNA, tak potom pomocou enzýmu reverznej transkriptáze sa priamo skopírujú informácie nachádzajúce sa v pegRNA na cieľové miesto v genóme. Tým sa zabráni vzniku indel a prípadných ďalších komplikácií pri upravenom géne.

Nástroj na úpravu génov je teraz oveľa viac flexibilný. Vedci po prvýkrát môžu zamieňať jedno „písmeno“ DNA za druhé. Vyberať tak môžu spomedzi báz DNA – A, C, G, T a ich kombinácií.

V praxi to znamená, že vedci tak majú obrovský potenciál úpravy DNA s malým rizikom, že by mohlo dôjsť k neúmyselnému poškodeniu. Podľa vedcov rozšírenie tejto metódy by mohlo odstrániť až 89 % známych genetických chorôb, medzi nimi napríklad aj Parkinsonovu chorobu.

Pozri aj:

Vedci z Cambridge vytvorili umelý život prvýkrát v histórii. Kompletne prepísali DNA živého organizmu

Science Alert